MINISTERO DELLA SANITA' COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
PROVVEDIMENTO 12 dicembre 2000 (16)Inserimento del medicinale "Biotina" nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1994, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento del deficit multiplo di carbossilasi nelle due forme: deficit di biotinidasi, deficit di olocarbossilasi sintetasi.LA COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300 del 23 dicembre 1996: Visto il proprio provvedimento datato 20 luglio 2000 concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, da erogarsi a totale carico del servizio sanitario nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000; Visti altresi' i propri provvedimenti concernenti l'inserimento nel suddetto elenco, dei medicinali: "Epoetina Alfa e Beta" (Gazzetta Ufficiale n. 58 dell'11 marzo 1998); "Tetraidrobiopterina" (Gazzetta Ufficiale n. 282 del 2 dicembre 1998); "Testolattone (Gazzetta Ufficiale n. 7 dell'11 gennaio 1999); "Arginina, Interferone Alfa Ricombinante" (Gazzetta Ufficiale n. 50 del 2 marzo 1999); "Adenosin - Deaminasi (Adagen)", "Mifepristone" (Gazzetta Ufficiale n. 51 del 3 marzo 1999); "Interferone Alfa Ricombinante", "Mitotane (Lysodren)" (Gazzetta Ufficiale n. 92 del 21 aprile 1999); "Interferone Alfa Naturale", "Interferone Alfa Ricombinante", "Temozolomide" (Gazzetta Ufficiale n. 133 del 9 giugno 1999); "Octreotide" (Gazzetta Ufficiale n. 137 del 14 giugno 1999); "Trientine CL." (Gazzetta Ufficiale n. 258 del 3 novembre 1999); "Ciclosporina A", "Ribavirina" (Gazzetta Ufficiale n. 297 del 20 dicembre 1999); "Epoetina Alfa e Beta", "Zinco Solfato" (Gazzetta Ufficiale n. 58 del 10 marzo 2000; "Interferone gamma", "Levocarnitina", "Octreotide", "Verteporfina (Gazzetta Ufficiale n. 138 del 15 giugno 2000); "Mitotane (Lysodren)" (Gazzetta Ufficiale n. 207 del 5 settembre 2000); Ac Cis-Retinoico, Lamivudina, Micofenolato Mofetile (Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000, con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000); Atteso che specialita' medicinali a base di biotina, seppur registrate per altre indicazioni terapeutiche, possono costituire una valida alternativa terapeutica per il trattamento del deficit multiplo di carbossilasi nelle due forme: deficit di biotinidasi deficit di olocarbossilasi sintetasi; Considerato che la spesa sostenuta nell'anno 1999, per i medicinali inseriti in elenco, e' risultata essere di gran lunga inferiore al tetto fissato dalla legge; Considerata necessaria una verifica periodica della spesa a consuntivo data la impossibilita' di definire un preventivo di spesa attendibile, in mancanza di dati di incidenza della patologia di che trattasi; Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia la prescrizione di detto medicinale a totale carico del servizio sanitario nazionale; Ritenuto necessario dettare le condizioni alle quali detto medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento concernente l'istituzione dell'elenco stesso; Vista la propria deliberazione assunta in data 21 novembre 2000; Dispone:Art. 1. Il medicinale BIOTINA e' inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col proprio provvedimento citato in premessa.Art. 2. Il medicinale di cui all'art. 1 e' erogabile a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai soggetti che presentino deficit multiplo di carbossilasi, nelle due forme, deficit di biotinidasi e deficit di olocarbossilasi sintetasi, i quali non possono avvalersi di valida alter-nativa terapeutica, nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 al presente provvedimento, sino a concorrenza della spesa stanziata. Il presente provvedimento sara' trasmesso alla Corte dei conti per la registrazione e pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 12 dicembre 2000 Il Ministro della sanità Presidente della Commissione Veronesi Registrato alla Corte dei conti il 13 gennaio 2001 Ufficio controllo preventivo sui Ministeri dei servizi alla persona e dei beni culturali, registro n. 1, foglio n. 15Allegato 1 Denominazione: BIOTINA. Indicazione terapeutica: deficit multiplo di carbossilasi nelle due forme: deficit di biotinidasi, deficit di olocarbossilasi sintetasi. Criteri di inclusione: deficit di biotinidasi, deficit di olocarbossilasi sintetasi. Criteri di esclusione: nessuno. Periodo di prescrizione a totale carico del servizio sanitario nazionale: fino al nuovo provvedimento ministeriale. Piano terapeutico: 5-40 mg/kg/die (salvo casi in cui in relazione a varianti genetiche possano essere necessari dosaggi sensibilmente piu' alti). Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento; art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa. Dati da inserire nel registro ===================================================================== |Prima del trattamento|3/6/9/12 mesi ===================================================================== 1) Anamnesi | + | + --------------------------------------------------------------------- 2) Aminoacidogramma plasmatico| | quantitativo | + | + --------------------------------------------------------------------- 3) Acidi organici urinari | + | + --------------------------------------------------------------------- 4) Ammoniemia | + | + --------------------------------------------------------------------- 5) Lattacidemia | + | + --------------------------------------------------------------------- 6) Emogasanalisi | + | + --------------------------------------------------------------------- 7) Visita oculistica | + | 2-3 anni